- Noi medicamente care tratează afectiunile la nivel genetic, numite terapii genetice, sunt incredibil de promițătoare. Pretul lor este însă unul exorbitant: ar putea costa milioane de dolari.
- Multe terapii genetice ar putea fi disponibile în anii următori, dar experții spun că sistemele medicale din mai multe țări nu sunt încă pregătite să le utilizeze.
- Noile terapii genetice ar urma să pună o presiune enormă pe asiguratorii privați de sănătate, dar și pe programele guvernamentale, urmând ca în final, accesul pacienților la tratament să fie îngreunat, în contextul în care tot mai multe medicamente pentru boli ereditare, cum ar fi hemofilia, au început deja să fie aprobate.
Vești bune pentru pacienții care suferă de unele boli genetice rare. Un nou tratament medical cu potențial extraordinar de a trata copiii care suferă de atrofie musculară spinală, afecţiune ce împiedică dezvoltarea neuronilor motorii, ar putea fi disponibil începând din acest an.
Atrofia musculară spinală este o tulburare genetică care afectează capacitatea persoanelor de a respira, de a vorbi și de a se mișca. Majoritatea copiilor născuți cu o formă obișnuită a acesteia mor după vârsta de 2 ani.
În prezent, nu există nici un tratament inovativ, ci numai un medicament pentru boala care afectează aproximativ 10 000 de persoane în SUA, dintr-un număr de 25.000.
Există însă mari probleme legate de acest nou tratament din cauza pretului foarte mare- ar putea costa până la 4 milioane de dolari, potrivit producătorului elvețian care îl deține, scrie Business Insider. Acest medicament, denumit Zolgensma, face modificări la nivel genetic pentru a trata boala, astfel încât efectul să dureze mai mult, în comparatie cu medicamentele tipice, ale căror efecte durează mai puțin. Statele Unite ale Americii au cele mai mari prețuri ale medicamentelor din lume, dar spre deosebire de alte țări, guvernul are un control scăzut în această problemă. Acest lucru a dus la o dezbatere fără rezultat în care actorii principali se întreabă a cui este vina și cum se pot schimba lucrurile. În Europa, unde prețurile medicamentelor sunt reglementate, prima terapie genetică a fost un esec comercial, din cauza prețului extrem de mare.
În România, sute de copii suferă de boli rare, tratamentele pentru ei sunt foarte scumpe şi, de cele mai multe ori, nu sunt decontate de stat.
